药物|罕见病药物一针70万?医保局人员:在与药企谈判降价

近日,在看到一则“求药”消息后,广东一位母亲欧阳春兰,向国家药品监督管理局提交信息公开申请,希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据,一时间引发众多网友的关注和热议 。
药物|罕见病药物一针70万?医保局人员:在与药企谈判降价
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▲政府信息公开申请表
该份申请书显示,欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明,以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息 。
据红星新闻此前报道,脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手” 。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁 。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液 。
此番,欧阳春兰提交的“信息公开申请”,让大众对诺西那生钠注射液的价格产生了疑问:该药物究竟是如何定价的?在其他国家的定价又是多少?
全球仅三种可治疗药物 在发达国家也属高价
欧阳春兰告诉红星新闻采访人员,几天前,她看到湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危的“求药”信息,而能救治孩子的药品却非常高昂 。
“这个孩子得了SMA,医院推荐了诺西那生钠特效药,但该药一针的价格竟然高达70万元 。有网友从澳洲了解到,在当地该药一针价格只需要41澳元,约合人民币280元 。”为确认价格,欧阳春兰于8月5日上午向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书 。
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▲诺西那生钠注射液 。图据美通社
据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA 。2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物 。另外两种治疗SMA的药物,罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市 。
红星新闻采访人员了解到,该类药物的价格一直居高不下,即便在美国也属于普通民众难以负担的药物 。
从价格来看,诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂 。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射药物,诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗,但Zolgensma的定价也被视为“天价”,高达210万美元(约合人民币1500万元),而该药仅在欧盟、美国、日本等上市 。
据共同社消息,SMA的基因治疗药“Zolgensma”在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物,用药对象为未满2岁的患者 。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象 。
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▲脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy,又被称为“婴幼儿遗传病杀手” 。图据《新医学》杂志
据第一财经报道,在澳大利亚,诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入当地的药品福利计划(PBS),用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者,且根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额 。
直到2020年1月1日,持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好,最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元(约合人民币205元),如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元(约合人民币33元) 。
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